近几年医药学领域发生了重大的转变。转化医学成为流行的词语。转化医学，英文为Translational Medicine，是近十年来国际医学及药物研发领域出现的新概念。有人把它称为新兴交叉学科。这一理念由NIH，哈佛等率先提出, 所涉及的领域不仅关系到新药研发和临床药物试验, 更关系到如何将实验室的研究成果转化成为临床应用的全部过程。因而它又函盖“从实验到病床”(B2B——Bench to Bedside) 的一种连续过程。其目的是加快从实验室基础研究获得的知识、成果快速转化为临床上的治疗新方法。同时通过对临床的观察与分析帮助实验室更好地认识人体与疾病、进行更优化的实验设计来促进基础研究和药物研发，从而最终实现医疗和健康水平的提高。转化医学也强调通过研究诊断及监测人类疾病的生物标志物(Biomarkers)，来确定治疗的反应。 例如，研究人员可通过患者的血尿样本检测出生物标志物，进而能用于观察治疗的疗效，及心脏病、癌症、抑郁症、骨质疏松症等患者对治疗的反应。其次是生物标志物能有助于探索新的治疗方法，缩短新药研发从实验到临床阶段的过程。实为开发新药及新的治疗方法，开辟出了一条潜在的但可能具有革命性意义的新途径。科学家们越来越意识到这种“B2B”模式具有的双通道效应：基础科学家给临床医师提供用于疾病医疗的新工具，临床研究者对疾病的进程和特性进行观察提供反馈意见促进了基础研究。转化医学这一现代医学理念一经提出，便逐渐成为全球医学、新药研发和生物交叉科学的热点之一，引起了各大药物公司，政府机构，医学院校和研究机构的高度重视。因此，与其说 转化医学研究已成为国际医学界所大力倡导的新兴交叉学科， 不与说是生物医药学研究领域的一个战略转换。
 
这一理念受到追捧，有其现实背景。全球新药研发面临投入与产出严重不均衡的挑战。过去15年来，新药研发产出率太低，临床实验的失败率高得出奇。传统的新药研发以筛选的化合物为基础，成功率仅为百万分之一到万分之一，即使进入Ⅱ期临床研究的药物，仍有4/5遭到淘汰，上市后真正盈利的品种仅为总上市药物的30%，不少产品因为种种原因而撤出市场，以高价独占市场者所占比例更小。大家公认，目前研发一个新药并推向市场约需15年时间，需投入哟10亿美元。以2009年为例，美国药物公司花去约458亿美元的新药研发费用。但每年批准上市的新药仅二三十个之多。如何高效率、低风险地获得更多的新药？传统的研发道路正越走越窄，有效新分子、药用基团的发现越来越难，政府部门对于药品的监管越来越严格，研发费用越来越高。何处是坦途？国际上各大型药物公司早已敏锐的捕捉到这一新动向，并催生战略行动。正在争先恐后地组织人力、投入重金、加紧谋划，以期及早占领制高点。对药物研发部门纷纷进行重大调整，制定新的战略来因应所面对的挑战。

Sanofi（赛洛菲）是全球十大新药研发药物公司之一。有分析称，由于Pfizer（辉瑞）的Lipitor专利保护到期，影响到它的营业额，Sanofi可能在今年取代Pfizer成为全球最大药物公司。但它同样面临新药研发的挑战。自Chris Viehbacher 在2008年底成为公司CEO后，一直苦思应对之策。2010年，他将刚退下不久的上一任（2002-2008年）NIH院长Elias Zouhoni博士收归摩下，成为Sanofi的全球研发总裁。Elias Zouhoni博士在NIH任院长时，即大力倡导转化医学。他除了担任许多重要职位之外，同时也担任Chief Scientific Advisor of Science-Translational Medicine （著名的“科学”杂志的姐妹刊物）。他非常强调基础医学研究要与临床应用接轨，以及基础医学研究要以病人和疾病为导向。他主张药物公司要与医学院校和科研机构建立紧密的合作关系。他在上任初始，即积极辅佐Chris Viehbac，希望将公司脱胎换骨，完成新药研发模式的战略转型。其中一个重要的决策便是并购Genzyme。此公司当时为全球第三大生物制药公司，员工约一万二仟余。公司总裁Henri Termeer是生技药物行业的传奇人物。此生当年三十三岁即已是国际知名的医用材料公司，Baxter， 的Executive vice president。却辞去高位，于1983年加盟初创仅十八月的Genzyme。据报道，Baxter培养了好几位后来在Boston 生技药物行业翻手为云覆手为雨的大佬。保括创办Genetics Institute的Gabe Schmergel， 创办Integrated Genetics和GelTex等的Bob Carpenter，以及创办Hybritech 的Ted Greene。以致于他们被戏称为”Baxter 男孩”。 因他们离开Baxter， 投入创业时，年纪都非常轻。Henri Termeer和Genzyme经过二十多年的打拼，才有了今天的模样。他也因此成为医药行业史上任期最长的CEO。Genzyme如同他的千金一般，如何舍得嫁？尽管他左防右挡，笼络股东，加添董事席位，但挡不住Sanofi 丝丝以倦的追求及重金诱惑，终于如意报得美人归。
 
事后得知，在并购Genzyme的拉锯战和决策过程中，Elias Zouhoni博士在董事会数次开会讨论时，是并购的坚定支持者。他的愿景中，很清楚的被转化医学这个理念所左右。其想法是，整合Sanofi 全球一万多人的研发队伍。而Boston是绝佳的选择。这里有世界顶尖医学院校，研究机构云集，人材众多。在大街上晃悠十分钟，一不留神就会撞上一个在某个研究领域的专家或搏士后。有约三百家大大小小的生技药物公司。近年来，大型药物公司纷纷抢进。且查尔斯河两岸创业精神浓郁，从事生物医学研究的研究人员，不管下没下成海，十有八九都有过创业的梦想。因此Sanofi如通过并购Genzyme，从而在Boston建立新药研发的桥头堡，不失为一步妙棋。并购完成后，Boston 以外的地方，如法兰克福，巴黎的研发团队纷纷腰斩。原在New Jersey 的北美研发总部，更是关门大吉。我因沾Boston 之地利，逃过一劫，否则不知又要去哪里混饭吃。Elias Zouhoni博士主张建立转化医学部门，参与各疾病领域新药研发的全过程。在他的倡导之下，一时之间，Sanofi各个分部，从欧卅至美卅，再到亚太，纷纷组织人马，建立了转化医学职能部门。在总裁Chris Viehbacher的支持下，他倡导建立的另一个职能部门，就是所谓的“联盟’。这些成员的主要职责，就是在医学院校，研究​机构以及中小型企业四处寻找＂猎物＂，可能是某一领域的权威大佬，或某​一技术权威，或是一个​实验化合物的拥有者。或是有一个生物标记物的设想，​甚至您拥有一个不错的​动物模型，均可能是他们拜访和追逐的对象。负责西海岸的叫“西联盟” (West Coast Alliance)，东海岸的叫“东联盟”(East Coast Alliance)，任何东西海岸之外的，则​属于”非东非西联盟”的防地。而Translational Medicine Unit则既管外也管内。对外，象新药研发的Business development unit; 对内则向各个科题组提供以临床trial和疾病为导向​的资询和策略。同时还负责设计针对各科疾病的新药研发的Roadmap。
 
转化医学这股风也早已吹到了中国，转化医学国际会议一轮接一轮，权威人士纷纷呼吁，成为医药行业的一道风景线。西方各大公司更是纷纷抢滩设点，建立中国研发总部。至于转化医学理念的引入，将如何影响和加快新药研发，造福百姓，人们有理由翘首以待。(作者凌虹系原湘雅一院心内科医生)